Bare 2 år etter å ha fått en stamcelletransplantasjon, viste halvparten av frivillige forbedringer i deres funksjonshemmede score – en første for en hvilken som helst MS-terapi.
dr. Richard K. Burt utførte den første hematopoietiske stamcelletransplantasjonen (HSCT) for en multippel sklerose (MS) pasient i USA på Chicago’s Northwestern Memorial Hospital. Nå Burt, sjef for delingen av medisin-immunterapi og autoimmune sykdommer på Northwestern Universitys Feinberg School of Medicine, gjør overskrifter igjen.
Burt og hans kollegaer utgav resultatene av deres nyeste HSCT-studie tidligere denne uken i Journal of the American Medical Association. Resultatene viser at HSCT kan være den første MS-behandlingen for å reversere funksjonshemming. Selv om studiegruppen var liten, har resultatene eksperter håpet.
For denne prøven gjennomgikk 151 pasienter en stamcelletransplantasjon. For det første ble immunsystemene tampet ned ved hjelp av kalterapi med lav dose. Deretter brukte leger HSCT-terapi, som involverte en infusjon av pasientens egne stamceller, tidligere høstet fra blodet deres, for å starte immunforsvaret på nytt. Etter et kort opphold på sykehuset gikk frivillige om deres normale liv, som ikke trenger noe «vedlikehold» medisiner.
I løpet av de neste årene ble frivillige periodisk gitt en rekke tester for å måle funksjonshemming. En test, kjent som den utvidede funksjonshemmede statusskalaen, eller EDSS, måler kognisjon, koordinering og gå, blant annet. Deltakerne gjennomgikk MR-skanninger og fullførte spørreskjemaer for å måle deres generelle livskvalitet.
Forskerne funnet at på to år etter transplantasjonshalvdel av pasientene viste en markert forbedring i funksjonshemming. Av pasientene som ble fulgt i fire år, forblir over 80 prosent tilbakefallsfrie.
Siden 1993 har FDA godkjent 12 sykdomsmodifiserende terapier (DMTS) for å behandle relapsing-remitting MS (RRMS). Alle er designet for å undertrykke immunforsvaret i en eller annen grad. Disse stoffene koster om $ 5000 per måned, og de må tas på ubestemt tid, siden tilbakefall vil oppstå hvis stoffene er stoppet. Mens pasientene nå har mange muligheter for å avverge sykdomsprogresjon, har ingen DMT vist seg å reversere funksjonshemming.
HSCT koster ca $ 125 000 per pasient. «Selv om vi ikke har gjort en kostnadsanalyse, gitt hvor dyrt Tysabri er, og fingolimod, bør det begynne å betale for seg selv rundt 18 måneder,» fortalte Burt Healthline.
relaterte nyheter: Skal MS-legemidler koster $ 62.000 Per år? «